Abstract
Verenvuotoja ehkäisevän hyytymistekijähoidon ansiosta vaikeaa hemofiliaa sairastavien henkeä uhkaavat verenvuodot ja invaliditeettia aiheuttavat nivelverenvuodot ovat vähentyneet. Elinajan odote on jo lähes yhtä pitkä kuin muulla väestöllä. Aiemmin käytettyjen valmisteiden lyhytvaikutteisuuden vuoksi niillä on ollut vaativaa pitää hyytymistekijäaktiivisuus niin suurena, että kaikki verenvuodot ja nivelvauriot eliminoitaisiin. Uudet pitkävaikutteiset hyytymistekijävalmisteet parantavat sekä hoitotasapainoa että potilaiden elämänlaatua ja mahdollistavat suoneen annettavan hoidon harventamisen. Vaativinta on hoitaa potilaita, joille on kehittynyt vasta-aineita hyytymistekijähoitoa vastaan. Uusista ei-hyytymistekijäperäisistä valmisteista ihonalaisesti 1-4 viikon välein annettava emisitsumabi on parantanut huomattavasti erityisesti näiden potilaiden vuotojen hallintaa. Geenihoidoista etsitään parantavaa hoitoa, ja ensimmäiset valmisteet ovat jo saaneet viranomaishyväksynnän, mutta tutkimukset ovat vielä osin kesken.
| Original language | Finnish |
|---|---|
| Journal | Duodecim |
| Volume | 139 |
| Issue number | 20 |
| Pages (from-to) | 1601-1608 |
| Number of pages | 8 |
| ISSN | 0012-7183 |
| Publication status | Published - 2023 |
| MoE publication type | A2 Review article in a scientific journal |
Bibliographical note
Vertaisarvioitu.Fields of Science
- Blood Coagulation Disorders
- +drug therapy
- Hemophilia A
- Hemophilia B
- Antibodies, Bispecific
- Antibodies, Monoclonal, Humanized
- 3121 General medicine, internal medicine and other clinical medicine
- 317 Pharmacy