TY - CHAP
T1 - Lääkkeiden off label -käyttö lapsipotilailla: lapsen osallisuuden oikeudelliset reunaehdot
AU - Mansnérus, Juli
AU - Bonsdorff, Charlotta
AU - Vornanen, Petro
PY - 2023/11/14
Y1 - 2023/11/14
N2 - Lääkkeen off label-käytöllä tarkoitetaan lääkkeen käyttöä muussa valmisteyhteenvedossa mainitussa tarkoituksessa. Vaikka lääketurvallisuusnäkökulmasta off label –käyttöä voidaan yleisemmin pitää myyntiluvan mukaista käyttöä huonompana vaihtoehtona, se on yleistä lapsipotilaiden hoidossa. Lähes puolet lapsipotilaiden käyttämistä lääkkeistä määrätään valmisteyhteenvedosta poikkeavalla tavalla (poikkeava käyttöaihe, annoskoko, annostelutapaa ja/tai kohderyhmä). Mitä nuoremmasta lapsesta on kyse, sitä vähemmän tutkittua viranomaisen vahvistamaa tietoa on saatavilla lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta. Samanaikaisesti kliinisiä lääketutkimuksia tehdään lapsilla huomattavasti vähemmän kuin aikuisilla. Lasten altistamista mahdollisille tutkimuksista koituville haitoille halutaan välttää. Jokaisen tutkimuksen tarpeellisuus on tiukan eettisen arvioinnin kohteena: Onko luotettavaa tutkimustietoa saavutettavissa pienemmällä potilasmäärällä? Kuinka lapsipotilas altistettaisiin mahdollisimman pienelle rasitukselle ja riskille? Mikäli lääke on määrätty valmisteyhteenvedon vastaisesti, käytön perusteena ei aina ole kattavasti näyttöä kliinisistä tutkimuksista, eikä viranomainen ole arvioinut kyseisen valmisteen hyöty-haittasuhdetta lapsipotilaan kannalta. Tällöin arviointi jää lääkettä määräävän lääkärin vastuulle. Eduskunnan oikeusasiamies on linjannut hoitavan lääkärin olevan velvollinen kertomaan lapsipotilaalle ja/tai tämän huoltajalle lääkkeen off label-käyttöön liittyvistä riskeistä ja epävarmuuksista. Tämä on erityisen merkityksellistä lääkkeen haittavaikutusten tunnistamisen ja niihin reagoimisen kannalta – lääkityksen hyötyjä ja haittoja on seurattava erityisellä huolellisuudella ja mikäli tavoiteltua vastetta ei saavuteta tai lapsi kärsii olennaisista haittavaikutuksista, lääkityksen lopettamista on syytä arvioida herkästi. Lisäksi lääkärin tiedonantovelvollisuuteen kuuluu kertoa niistä hoidollisista syistä, joiden johdosta lääkkeen off label-käyttöön on päädytty. Samanaikaisesti on keskeistä arvioida lapsen oikeutta päästä off label- valmisteella toteutettavan hoidon piiriin. Potilan itsemääräämisoikeus ei merkitse automaattista oikeutta saada off label-lääkehoitoa. Lääkäri voi asiantuntijavaltansa myötä rajoittaa potilaan pääsyä off label-valmisteella toteuttavan hoidon piiriin tilanteissa, joissa vallitsevien hoitokäytäntöjen mukaiset toimenpiteet ovat osoittautuneet hyödyttömiksi ja hoito ei olisi lapsen edunmukaista. Toisaalta lapsipotilaalla on oikeus laadultaan hyvään terveyden- ja sairaanhoitoon. Tilanteissa, joissa lapsi potilasta ei voida auttaa vakiintuneiden hoitokäytäntöjen mukaisella hoidolla, mahdollisuus saada off label-lääkehoitoa voidaan katsoa myös potilaan oikeudeksi.
AB - Lääkkeen off label-käytöllä tarkoitetaan lääkkeen käyttöä muussa valmisteyhteenvedossa mainitussa tarkoituksessa. Vaikka lääketurvallisuusnäkökulmasta off label –käyttöä voidaan yleisemmin pitää myyntiluvan mukaista käyttöä huonompana vaihtoehtona, se on yleistä lapsipotilaiden hoidossa. Lähes puolet lapsipotilaiden käyttämistä lääkkeistä määrätään valmisteyhteenvedosta poikkeavalla tavalla (poikkeava käyttöaihe, annoskoko, annostelutapaa ja/tai kohderyhmä). Mitä nuoremmasta lapsesta on kyse, sitä vähemmän tutkittua viranomaisen vahvistamaa tietoa on saatavilla lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta. Samanaikaisesti kliinisiä lääketutkimuksia tehdään lapsilla huomattavasti vähemmän kuin aikuisilla. Lasten altistamista mahdollisille tutkimuksista koituville haitoille halutaan välttää. Jokaisen tutkimuksen tarpeellisuus on tiukan eettisen arvioinnin kohteena: Onko luotettavaa tutkimustietoa saavutettavissa pienemmällä potilasmäärällä? Kuinka lapsipotilas altistettaisiin mahdollisimman pienelle rasitukselle ja riskille? Mikäli lääke on määrätty valmisteyhteenvedon vastaisesti, käytön perusteena ei aina ole kattavasti näyttöä kliinisistä tutkimuksista, eikä viranomainen ole arvioinut kyseisen valmisteen hyöty-haittasuhdetta lapsipotilaan kannalta. Tällöin arviointi jää lääkettä määräävän lääkärin vastuulle. Eduskunnan oikeusasiamies on linjannut hoitavan lääkärin olevan velvollinen kertomaan lapsipotilaalle ja/tai tämän huoltajalle lääkkeen off label-käyttöön liittyvistä riskeistä ja epävarmuuksista. Tämä on erityisen merkityksellistä lääkkeen haittavaikutusten tunnistamisen ja niihin reagoimisen kannalta – lääkityksen hyötyjä ja haittoja on seurattava erityisellä huolellisuudella ja mikäli tavoiteltua vastetta ei saavuteta tai lapsi kärsii olennaisista haittavaikutuksista, lääkityksen lopettamista on syytä arvioida herkästi. Lisäksi lääkärin tiedonantovelvollisuuteen kuuluu kertoa niistä hoidollisista syistä, joiden johdosta lääkkeen off label-käyttöön on päädytty. Samanaikaisesti on keskeistä arvioida lapsen oikeutta päästä off label- valmisteella toteutettavan hoidon piiriin. Potilan itsemääräämisoikeus ei merkitse automaattista oikeutta saada off label-lääkehoitoa. Lääkäri voi asiantuntijavaltansa myötä rajoittaa potilaan pääsyä off label-valmisteella toteuttavan hoidon piiriin tilanteissa, joissa vallitsevien hoitokäytäntöjen mukaiset toimenpiteet ovat osoittautuneet hyödyttömiksi ja hoito ei olisi lapsen edunmukaista. Toisaalta lapsipotilaalla on oikeus laadultaan hyvään terveyden- ja sairaanhoitoon. Tilanteissa, joissa lapsi potilasta ei voida auttaa vakiintuneiden hoitokäytäntöjen mukaisella hoidolla, mahdollisuus saada off label-lääkehoitoa voidaan katsoa myös potilaan oikeudeksi.
KW - 513 Oikeustiede
UR - http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-400-747-4
M3 - Kirjan luku tai artikkeli
SN - 978-952-400-763-4
VL - 2023:7
T3 - Lapsiasiavaltuutetun toimiston julkaisuja
SP - 190
EP - 203
BT - Terveys ja lapsen oikeudet
A2 - Aira, Annaleena
A2 - Helander, Merike
A2 - Pekkarinen, Elina
A2 - Tuukkanen, Terhi
PB - LAPSIASIAVALTUUTETUN TOIMISTO
ER -