Hemofilian lääkehoito

Verenvuotoja ehkäisevän hyytymistekijähoidon ansiosta vaikeaa hemofiliaa sairastavien henkeä uhkaavat verenvuodot ja invaliditeettia aiheuttavat nivelverenvuodot ovat vähentyneet. Elinajan odote on jo lähes yhtä pitkä kuin muulla väestöllä. Aiemmin käytettyjen valmisteiden lyhytvaikutteisuuden vuoksi niillä on ollut vaativaa pitää hyytymistekijäaktiivisuus niin suurena, että kaikki verenvuodot ja nivelvauriot eliminoitaisiin. Uudet pitkävaikutteiset hyytymistekijävalmisteet parantavat sekä hoitotasapainoa että potilaiden elämänlaatua ja mahdollistavat suoneen annettavan hoidon harventamisen. Vaativinta on hoitaa potilaita, joille on kehittynyt vasta-aineita hyytymistekijähoitoa vastaan. Uusista ei-hyytymistekijäperäisistä valmisteista ihonalaisesti 1-4 viikon välein annettava emisitsumabi on parantanut huomattavasti erityisesti näiden potilaiden vuotojen hallintaa. Geenihoidoista etsitään parantavaa hoitoa, ja ensimmäiset valmisteet ovat jo saaneet viranomaishyväksynnän, mutta tutkimukset ovat vielä osin kesken.